Bilim dünyasında çocukluk çağı kanserlerinin tedavisine ilişkin umut veren bir gelişme yaşandı. Üç yaşındaki bir çocuğun metastatik hepatoblastomu, deneysel CAR T hücresi tedavisinin ardından tamamen geriledi.
Vakanın sonuçları, The New England Journal of Medicine dergisinde yayımlandı.Çocuğa ilk teşhis konulduğunda karaciğerinin sol lobunda 11,2 x 9,6 x 7,1 santimetre boyutlarında büyük bir tümör tespit edildi.
Hastalığın akciğerlere yayıldığı, kemiklerde de metastaz şüphesi bulunduğu belirlendi.Çocuk üç seans kemoterapi aldı.
Karaciğerdeki ana tümör cerrahi müdahaleyle çıkarılırken akciğerlere yayılan kanser için de iki ayrı ameliyat gerçekleştirildi.Ancak tüm müdahalelere rağmen hastalık kısa sürede yeniden ortaya çıktı.
Takiplerde akciğerlerde yeni bir tümör tespit edilmesi üzerine çocuk, deneysel bir tedavinin uygulandığı CARE çalışmasına dahil edildi.Çocuğa, kendi T hücrelerinden hazırlanan ve karaciğer kanseri hücrelerinde yüksek seviyede bulunan glipikan-3 (GPC3) proteinini hedefleyecek şekilde tasarlanan GPC3-CAR T hücreleri uygulandı.Araştırmacılar tedavinin etkinliğini artırmak amacıyla CAR T hücrelerinin vücutta daha uzun süre kalmasına ve tümör hücrelerini hedefleme kapasitesine katkı sağlaması beklenen interlökin-15 ve interlökin-21 proteinlerini ifade eden genleri de tedaviye dahil etti.İlk dozun ardından çocukta kısmi yanıt gözlendi.
Tümör aktivitesini takip etmek için kullanılan görüntülemelerde iyileşme belirtileri görülürken, kandaki alfa-fetoprotein seviyelerinde de düşüş kaydedildi.İlk infüzyondan sekiz hafta sonra ikinci doz CAR T hücresi tedavisi uygulandı.
Sonraki kontrollerde, bazı kalıntı yara izleri dışında hastalığa işaret eden bulguya rastlanmadı.Tedavinin üzerinden 12 ay geçmesine rağmen çocuğun hastalıksız olduğu bildirildi.
Araştırmacılar, sonucun hepatoblastom ve GPC3 taşıyan diğer katı tümörlerin tedavisinde CAR T hücrelerinin daha fazla araştırılması gerektiğini gösterdiğini belirtti.CARE çalışmasının yanı sıra Seattle Çocuk Hastanesi üzerinden yürütülen IMPACT adlı klinik araştırmada da benzer tedaviler üzerinde çalışmalar sürüyor.
